국내 제약·바이오 기업들이 이달말부터 미국 암학회(AACR, American Association for Cancer Research)에서 대거 신약 연구결과를 소개한다. 국내 기업 20여개사가 항암제 임상 연구를 발표하고 기술이전 가능성을 타진한다. 4일 미래에셋대우와 하나금융투자에 따르면 올해 AACR의 초록을 분석한 결과 국내 기업 10여개사가 20여개의 포스터를 발표할 것으로 예상된다. 오는 29일부터 4월3일까지 미국 애틀란타에서 열리는 AACR은 전 세계 약 120개 국가의 4만여명의 회원을 보유한 암 연구분야 최고 권위의 학회다. 학회에서는 40여개 구두발표를 포함해 약 170여개 임상시험 결과 발표가 예고됐다. 이번 AACR에서는 한미약품, 유한양행, 종근당, 녹십자, 동아에스티, 제넥신, 오스코텍, 유틸렉스, 엔지켐생명과학, 삼진제약, 큐리언트, 에이치엘비, 영진약품 등이 20여개의 연구결과를 소개하는 것으로 학회 초록에 소개됐다. 한미약품은 포지오티닙을 비롯해 급성골수성백혈병치료제 HM43239, RAF표적항암제 HM95573, 소세포폐암치료제 HM97211, A2AR저해제 등 5개 항암신약 후보물질의 연구결과를 발표할 예정이다. 포지오티닙의 경우 저용량과 TDM1병용 임상에서의 완전관해 연구 결과를 공개한다. 2015년 스펙트럼파마슈티컬즈에 기술이전된 포지오티닙은 pan-HER2 항암제다. 스펙트럼은 포지오티닙 연구과정에서 유방암과 비소세포폐암(NSCLC) 2개 암종에 대한 치료 가능성을 확인했다. 이후 엑손(exon) 20 유전자에 돌연변이가 생긴 고형암 환자로 활용범위를 넓히기 위한 시도가 진행 중이다. 한미약품이 2016년 9월 제넨텍에 기술이전한 HM95573은 기존 치료제 대비 우월한 효과를 입증한 연구결과 발표가 진행된다. 한미약품은 HM9557 기술이전으로 계약금 8000만달러를 받았다. HM43239는 항암효과를 규명한 전임상 결과가 소개된다. 동아에스티는 MerTK 저해제의 항암효과와 향후 키트루다와의 병용투여시 가능성을 확인한 동물실험 결과를 공개한다. 동아에스티가 2016년 12월 애브비바이오테크놀로지에 기술이전한 MerTK저해제는 MerTK의 활성을 저해해 항암 면역시스템이 활성화 되는 것을 돕는 작용기전이다. MerTK(Mer Tyrosine Kinase)는 면역시스템을 억제해 암세포의 성장과 전이를 촉진하는 물질과 관련된 단백질이다. 동아에스티는 후보물질 탐색 단계에서 이 물질의 기술이전을 성사시키면서 4000만달러(약 450억원)의 계약금을 받았다. 유한양행은 합성신약 YH25248과 항체신약 YH29143의 동물실험 등 결과를 통해 면역관문억제제와의 병용투여시 시너지효과를 발표한다. 종근당은 합성신약 CKD-516가 면역관문억제제와의 병용투여시 시너지 효과를 기대할 수 있다는 내용의 실험결과를 소개한다. 녹십자는 항체신약 MG1124의 단독 항암효과와 키트루다 병용시 시너지 가능성을 학회에서 알린다. 제넥신, 오스코텍, 유틸렉스, 엔지켐생명과학, 삼진제약, 큐리언트, 영진약품, 샐리버리 등도 자체 개발 중인 항암신약의 초기 연구결과를 학회에서 소개할 예정이다.

한미약품 고혈압/이상지질혈증치료 복합신약 ‘로벨리토’의 임상 4상 연구 결과가 국제학술지 Drug, Design, Development and Therapy(2019:13:633-645)에 등재됐다. 분당서울대병원 순환기내과 김철호 교수가 연구 책임자를 맡은 4상 임상 연구는 국내 74개 센터에서 고혈압& 8729;이상지질혈증을 동반한 19세 이상 신규 환자 및 기존 치료중인 환자 931명을 대상으로 로벨리토를 12주간 투여 후 혈압과 저밀도지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 목표수치 도달률을 확인하는 방식으로 진행됐다. 연구 결과에 따르면, 로벨리토를 투여한 환자의 약 86%가 목표혈압과 LDL-C 목표수치에 각각 도달했다. 기저치 대비 목표혈압 도달 환자의 수축기혈압(SBP)은 7.03mmHg, 이완기혈압(DBP)은 4.40mmHg의 강압 효과를 나타냈으며(p

환인제약(대표이사 이원범)은 뇌전증치료제 케프렙톨서방정500mg(레비티라세탐)을 이달 1일 발매했다고 4일 밝혔다. 케프렙톨서방정의 주성분인 레비티라세탐은 뇌에 존재하는 Synaptic vesicle protein 2A(SV2A)에 결합해 신경전달물질의 방출을 조절함으로써 발작을 억제하는 뇌전증 치료제이다. 환인제약은 기존 1일 2회 복용하는 레비티라세탐 성분의 케프렙톨정에 추가해, 1일 1회 복용하는 케프렙톨서방정을 발매함으로써 환자의 복용편의성이 더욱 개선될 것으로 기대하고 있다. 환인제약은 12세 이상에서 기존 1차 간질치료제 투여로 적절하게 조절이 되지 않는 2차성 전신발작을 동반하거나 동반하지 않는 부분발작의 치료제로 케프렙톨서방정 500mg과 750mg 2가지 함량의 허가를 취득했다. 케프렙톨서방정의 상한약가는 711원이며, 포장단위는 30정/병, 100정/병 포장으로 출시된다. 케프렙톨서방정은 현재 급여등재 진행 중으로 500mg 함량의 출시 이후 750mg 함량이 출시될 예정이다.

스펙트럼이 한미약품으로부터 도입한 신약 파이프라인 2종의 상업화 의지를 재차 드러냈다. 올해 초 항암제 7종을 매각하면서 확보한 현금을 '롤론티스' 발매준비와 '포지오티닙' 개발에 전격 투자한다고 밝혔다. 스펙트럼은 지속형호중구감소증 치료제 '롤론티스'의 연내 허가를 자신했다. 2020년 발매를 목표로 영업인력 확보 등 구체적인 상업화 일정에 돌입한다는 계획이다. 올해 4분기에는 항암신약 '포지오티닙'의 신약허가신청(NDA)에 중요한 의미를 갖는 임상 결과 발표가 가능하다고 내다봤다. ◆롤론티스, 1월말 FDA 접수완료..."2020년 발매 예상" 스펙트럼 파마슈티컬즈(Spectrum Pharmaceuticals)는 지난달 28일(현지시각) 투자자들 대상으로 콘퍼런스콜을 개최하고, 지난해 4분기 경영실적을 공유했다. 이날 프레젠테이션에 참석한 스펙트럼 경영진은 지난해 연구개발(R&D) 핵심 성과로 롤론티스의 미국식품의약국(FDA) 품목허가신청을 꼽았다. 롤론티스는 기존 호중구감소증치료제의 약효 지속 시간을 늘린 바이오신약이다. 한미약품은 핵심 플랫폼 기술인 랩스커버리가 적용된 롤론티스를 지난 2012년 스펙트럼에 기술이전했다. 호중구감소증이란 인체 면역체계에서 감염을 물리치는 혈액 내 세포인 백혈구 중 호중구라는 특정세포가 비정상적으로 줄어들어 면역력이 현저하게 떨어진 상태를 말한다. 스펙트럼은 골수억제성 화학치료요법에 의해 호중구감소증이 발현된 초기 유방암 환자(643명) 대상으로 2건의 3상임상을 완료하고, 작년 12월 27일 FDA 바이오의약품 허가신청서(BLA)를 제출했다. 미국 정부의 셧다운으로 FDA 업무일정이 지연되면서 지난 1월 28일 공식접수가 이뤄졌다. 조 터전(Joseph W. Turgeon) 스펙트럼 최고경영자(CEO)는 "회사의 대표 자산인 롤론티스와 포지오티닙 개발이 진척을 거두면서 매우 생산적인 한해를 보냈다. 작년 말 제출한 롤론티스 허가신청서가 지난 1월말 FDA에 의해 접수됐다"고 밝혔다. 당초 예상보다 FDA 최종허가시기가 1개월가량 지연될 수 있으나, 상업화 일정에는 문제가 없다는 입장이다. 조 터전 대표는 "처방의약품신청자수수료법(PDUFA)에 따른 심사기일이 정해지면 발매 준비를 본격화 할 생각이다. 2020년 미국 시장 발매가 가능할 것으로 예상한다"며 "적절한 시기가 되면 해당 영역에 경험이 풍부한 인력 등을 영입하고 출시에 나설 것이다"라고 말했다. ◆포지오티닙, 4분기 핵심임상 결과 발표...하반기 추가임상 돌입 프레젠테이션에 따르면 스펙트럼은 올해 연구개발(R&D) 비용을 예년보다 높게 잡았다. 총 8건의 임상을 동시 가동 중인 포지오티닙 개발에 투자하기 위해서다. 올해 초 아크로텍바이오파마(Acrotech Biopharma)에 항암제 7종을 매각하면서 향후 3년간 운용 가능한 현금유동성을 확보했다고 강조했다. 포지오티닙은 지난 2015년 한미약품이 스펙트럼에 기술이전한 pan-HER2 항암제다. 스펙트럼은 포지오티닙 연구과정에서 유방암과 비소세포폐암(NSCLC) 2개 암종에 대한 치료 가능성을 확인했다. 이후 엑손(exon) 20 유전자에 돌연변이가 생긴 고형암 환자로 활용범위를 넓히기 위한 시도를 진행 중이다. 스펙트럼은 지난해 9월 EGFR과 HER2 엑손 20 돌연변이를 동반한 비소세포폐암(NSCLC) 대상의 ZENITH20 2상임상 연구를 확장했다. EGFR 또는 HER2 유전자에 엑손 20 돌연변이를 가진 비소세포폐암 환자의 1차치료제 가능성을 평가하기 위해 임상시험 계획을 변경하고, 2개의 코호트(코호트3·4)를 추가했다. 미국립보건원(NIH)이 운영하는 임상정보사이트 클리니컬 트라이얼즈(clinicaltrials.gov)에 따르면 현재 진행 중인 포지오티닙 임상시험은 총 8건에 달한다. 스펙트럼 경영진은 지난 1월 포지오티닙이 ZENITH20 2상임상의 코호트1 피험자 등록을 완료하면서 중요한 진전을 이뤘다고 강조했다. 올해 4분기 코호트1의 탑라인 결과 발표가 가능하다는 입장이다. 코호트1은 EGFR 엑손 20 돌연변이를 동반한 비소세포폐암 환자 중 과거 치료경험이 있는 이들로 구성된다. 해당 그룹의 결과는 향후 포지오티닙의 FDA 신약허가신청에 중요한 의미를 갖는다고 평가받는다. HER2 엑손 20 돌연변이 비소세포폐암 환자 중 과거 치료경험이 있는 이들로 구성된 코호트 2의 경우, 올해 4분기 피험자 등록이 완료될 것으로 예상했다. 하반기 중에는 다양한 종류의 고형암(pan-tumor) 환자 대상으로 포지오티닙 병용요법의 가능성을 평가하는 새로운 임상연구에 돌입한다는 목표다. 조 터전 대표는 "스펙트럼은 미충족수요가 높은 암종에 대한 혁신치료제 개발에 집중하기로 회사 전략을 전환했다. 아크로텍에 상업화 자산 7종을 매각하면서 계약금 1억6000만달러를 확보했다"며 "포지오티닙 개발과 롤론티스 발매준비에 집중 투자할 계획이다. 새로운 파이프라인 확보 가능성도 열어놨다"고 소개했다. 커트 구스타슨(Kurt Gustafson) 최고재무책임자(CFO)는 "올해는 작년보다 판관비를 줄이는 대신 R&D 비용증가가 예상된다. R&D 비용 증가분은 롤론티스와 포지오티닙 개발, 상업화 과정에 전격 투입된다"며 "올해 초 파이프라인을 매각하면서 현금유동성이 늘어났다. 최소 3년치 운영비를 충당할 만큼 현금잔고가 충분하다"고 설명했다.

GC녹십자(대표 허은철)는 혈우병(혈액 내 응고인자가 부족해 피가 잘 멈추지 않는 질환) 항체치료제 ‘MG1113’의 임상 1상에서 첫 환자 투여를 개시했다고 28일 밝혔다. 이번 임상시험은 연세대학교 세브란스병원과 고려대학교 안암병원에서 건강한 성인 및 혈우병 환우 49명을 대상으로 MG1113을 투여했을 때의 안전성을 평가한다. MG1113은 부족한 혈액 내 응고인자를 주입하는 기존 치료 방식과 달리, 응고인자들을 활성화시키는 항체로 만들어진 혈우병 항체치료제이다. 항체치료제 특성상 기존 약에 내성이 생긴 환자도 사용이 가능하며, A형과 B형 혈우병에도 모두 사용할 수 있는 것이 특징이다. MG1113은 기존 약보다 반감기가 긴 고농도 제형으로, 피하주사가 가능하다. 이로 인해 약물 투여 횟수와 통증이 줄어들 수 있어 환자 편의성이 획기적으로 개선될 수 있다는 것이 회사 측의 설명이다. 김진 GC녹십자 의학본부장은 “MG1113은 반세기 이상 축척해온 GC녹십자의 희귀질환 치료제 개발 기술력의 집합체”라며 “이번 연구를 통해 치료 효과를 확인한 후, 상업화를 위한 후속 연구에 더욱 박차를 가할 계획”이라고 말했다.

애브비와 로슈가 유전자치료제 파이프라인 확보에 통 큰 투자를 단행했다. 애브비가 보이저사의 플랫폼 기술을 도입하는 조건으로 보장한 금액은 2억4500만달러(약 2742억원)다. 로슈는 스파크테라퓨틱스를 인수하는 조건으로 현금 43억달러(4조8117억원)를 지불했다. 일주일새 빅파마와 유전자치료제 업체간 2건의 대형거래가 성사된 셈이다. 유전자치료제 개발기술을 향한 빅파마의 관심은 주식시장에도 반영됐다. 나스닥에 상장 중인 유전자치료제 업체 주가는 연일 상승세다. ◆로슈, 스파크테라퓨틱스 인수...혈우병 파이프라인 확장 25일(현지시각) 로슈는 스파크테라퓨틱스(Spark Therapeutics) 인수를 선언했다. 스파크는 실명, 혈우병, 리소좀축적질환 등 희귀질환 분야 유전자치료제 개발에 특화된 회사다. 2017년 말 미국식품의약국(FDA) 허가를 받았던 선천성 실명 치료제 '럭스터나' 개발사로 잘 알려졌다. 로슈는 스파크가 발행한 주식 100%를 현금 43억달러에 인수하게 된다. 지난 22일 스파크 주식 거래종가에 122%의 프리미엄을 더하면서 보통주 한주당 114.5달러를 지불하기로 합의했다. 유전자치료제 분야에서 성사된 거래 중 2번째 규모에 해당하는 빅딜이다. 현재까지 공개된 유전자치료제 최대 계약금은 작년 4월 노바티스가 아벡시스를 인수하면서 지불한 87억달러였다. 업계는 시가총액 20억달러에 불과한 스파크가 2배 이상 몸값을 키울 수 있었던 비결로 2가지 요인을 꼽는다. 최초의 유전자 치료제 '럭스터나'의 상업화에 성공하면서 기술력을 인정받았고, 'SPK-8011' 등 후기단계 파이프라인을 다수 보유하고 있는 점이 매력적인 요소로 작용하면서 대규모 거래로 이어질 수 있었다는 평가다. SPK-8011은 A형 혈우병 치료제로 개발 중인 후보군이다. 연내 3상임상 진입이 가능할 것으로 전망된다. 1, 2상임상 단계의 A형 혈우병 치료제 'SPK-8016', 3상임상 단계의 B형 혈우병 치료제 'SPK-9001' 등도 개발하고 있다. 혈우병 치료제 '헴리브라'를 블록버스터 약물로 키우려는 로슈의 R&D 플랜과도 맞아떨어진다는 분석이다. 로슈의 세버린 슈완(Severin Schwan) 최고경영자(CEO)는 "유전자 치료제 분야에서 기술력을 인정받은 스파크 인수를 통해 로슈에 새로운 기회가 제공될 것으로 기대한다. 스파크가 개발 중인 A형 혈우병 프로그램이 새로운 치료대안으로 자리잡을 것"이라고 전망했다. ◆애브비, 보이저 플랫폼 기술 접목...파킨슨병 치료제 개발 시동 22일(현지시각) 애브비는 유전자치료제 개발 전문기업 보이저테라퓨틱스(Voyager Therapeutics)와 파킨슨병 치료제 개발에 관한 공동연구 협약을 체결했다고 밝혔다. 양사는 파킨슨병의 원인물질로 알려진 '알파-시누클레인' 단백질을 표적으로 작용하는 벡터화 항체 개발과 상업화 과정에 협력하게 된다. 보이저사는 치료용항체를 생산하도록 암호화된 유전자들을 정맥주사로 전달하는 자체 개발 플랫폼기술을 보유하고 있다. 아데노관련바이러스(AAV)에 일종의 막(capsid)을 씌워 침투체로 활용하는 개념이다. 뇌-혈관장벽(BBB) 통과율을 높이고, 다량의 치료용 항체를 뇌 내부로 전달할 수 있다고 평가받는다. 애브비는 보이저사의 플랫폼 기술을 활용하는 조건으로 반환의무가 없는 계약금 6500만달러를 지급했다. 보이저가 개발한 알파-시누클레인 벡터화 항체가 전임상, 1상임상 단계에 진입할 경우 최대 2억4500만달러를 지불하게 된다. 시판허가와 매출에 따른 로열티로는 각각 7억2800만달러, 5억달러를 별도로 보장했다. 애브비의 신경과학 연구개발 부문 짐 서머스(Jim Summers) 부사장은 "보이저의 벡터화 항체 플랫폼기술은 BBB를 통과할 수 있다. 생물학적 제제를 효과적으로 전달하는 데 활용 가능하다"며 "파킨슨병 등 신경퇴행성질환 치료제 개발에 시너지 효과를 낼 것"이라고 기대했다. ◆나스닥 유전자치료제 업체 주가 급증...일부 국내 기업에도 기대감 제기 로슈와 애브비의 통 큰 투자는 유전자치료제 분야 또다른 계약체결에 대한 기대감을 불러 일으켰다. 연초 JP모건헬스케어콘퍼런스에서 제기됐던 빅파마와 바이오텍 간 거래에 대한 기대감이 커지는 분위기다. 이번 거래의 당사자인 스파크와 보이저 외에도 블루버드바이오, 상가모, 모더나, 인터셉트 등 나스닥에 상장중인 유전자치료제 업체들의 주가도 껑충 뛰어올랐다. 각 기업들이 개발 중인 R&D 파이프라인에 대한 투자업계 관심이 높아지면서다. 바이로메드, ABL바이오 등 유전자치료제를 개발 중인 국내 기업들의 수혜를 예상하는 시각도 있다. NH투자증권 구완성 애널리스트는 최근 보고서에서 "유전자치료제 관련 기술에 대한 빅파마의 높아진 관심을 확인할 수 있다. 국내 수혜 업체는 바이로메드와 ABL바이오가 예상된다"고 말했다. 보고서에 따르면 바이로메드는 유전자치료제 기술을 접목한 당뇨병성신경병증 치료제 VM-202의 미국 3상을 진행하고 있다. 구 애널리스트는 VM-202의 임상 결과 발표시기를 올해 7월로 예상하고, "럭스터나의 뒤를 잇는 2번째 유전자치료제로 미국 허가를 받을 것"이라고 내다봤다. ABL바이오는 이중항체 기술을 접목한 파킨슨병 치료제 ABL301을 개발하고 있다. 알파-시누클린 단백질을 표적하고, BBB 투과도를 높였다는 점에서 보이저사의 개발전략과 유사하다.

작년 2월 보건복지부 국정감사장에 한 원로가 참고인으로 섰다. 그에게 주어진 시간은 단 몇분이었다. 짧은 얼마간의 시간 동안 "토종 CRO를 육성해야 제약강국이 될 수 있다"고 외쳤다. 그는 한국 임상시험 연구자 1세대인 이영작(77) LSK글로벌파마서비스(LSK Global PS) 대표였다. 2014년 설립된 한국임상CRO협회 1대·2대 회장을 맡았으며 세계 3대 권위 인명 사전인 마르퀴즈 후즈후에 등재됐다. 2018년에는 통계학 분야에 헌신해 온 공로를 인정받아 '알버트 넬슨 평생 공로상'을 수상하기도 했다. 다른 면에서 2000년 LSK를 설립한 뒤 19년째 운영해오고 있는 경영자이기도 하다. LSK는 암과 심혈관계, 내분비계 등 풀서비스(Full Service) 임상시험수탁 서비스를 제공하고 있다. 규모면으로는 국내 CRO 기업 중 최대 규모이기도 하다. 여든을 바라보는 원로는 무엇이 아쉬워 국정감사에 나섰을까. 데일리팜은 최근 서울 중구에 위치한 LSK 본사에서 이영작 대표를 만나 '토종 CRO 육성'을 주장한 그의 얘기를 들어봤다. ▶국정감사에서의 모습이 인상 깊었다. 참고인으로 섰을 때 어떤 마음이었나. 우리나라는 글로벌 기준에 부합할 정도의 높은 수준을 갖춘 임상시험 선진국임에도 국내사들의 해외 임상이 늘고 있다. 2013년(44건)부터 2014년(48건), 2015년(64건), 2017년(85건)에서 작년에는 100건이 넘었다. 미국에 비해 신속한 임상 진행이 가능하고 비용이 저렴하다는 강점이 있지만 해외에서 임상을 진행하는 것이다. 평균 해외 임상을 진행 시 1000만달러 이상이 소요된다고 볼 때 작년에만 1조원 이상이 나갔다고 볼 수 있다. 그러나 토종 CRO에 수탁한 임상은 1년에 1000억원 정도에 불과하다. 약 30개 토종 CRO가 시장을 나눠 갖는 열악한 상황이다. 결국 토종 CRO가 줄줄이 도산하면 가장 큰 희생자는 국내 제약사가 돼 제약강국으로 가는 꿈은 요원해질 것이다. 아울러 임상시험은 노하우가 필요하다. CMO, 비임상시험기관, 센트럴랩(Central Lab), CRO 모두 제약산업의 중요한 인프라라고 할 수 있지만 시설 투자가 요구되지 않는 건 CRO가 유일하다. 전문 기술과 경험 등 유기적이고 체계적인 시스템을 갖춰야 하는 소프트 서비스(soft services) 산업이라고 할 수 있다. LSK 경우에만 100건 이상의 글로벌 임상시험과 900건 이상의 국내 임상을 진행해 원천 기술을 축적하고 있다. 미국이나 유럽 제약사는 임상 주체로서 수행 노하우를 갖추고 있음에도 운영 효율성을 위해 CRO와 협업하고 있다. 이때 CRO는 제약사에서 업무를 위탁받아 대행하는 역할을 한다. 반면 한국의 임상 역사는 짧다. 2004년에서야 현대적 의미의 임상을 시작해 최근에야 활성화됐다. 아직 국내에서 임상 노하우는 제약사보다 CRO가 많다고 볼 수 있다. ▶현재 국내 CRO는 심각한 상황인가. 최근 상당히 오래 견뎌온 토종 CRO 한 곳이 또 폐업했다. 개인적으로 가슴 아픈 일이다. 현재 한국임상CRO협회에 등록된 업체를 포함해 약 30곳이 경쟁을 벌이고 있다. 여기에 가격 기준으로만 CRO를 선정하는 시장 상황이 더해지면서 토종 CRO가 살아남기는 더 어려워졌다. 제약회사가 무조건 가격이 저렴한 곳에 용역을 주다 보니 제대로 성장하기가 어려워지고 있다는 점도 있다. 작년에 백석역에서 온수관 파열이 발생한 사건은 6일 전 모니터링을 했다고 하는데 사고가 났다. 모니터링이 요식행위에 불과했다는 말이다. 임상도 마찬가지다. 고품질 임상은 임상시험계획서와 규정 준수, 표준작업지침(SOP)를 엄격하게 따르는 데서 나온다. 미국 CRO는 업무 범위(work scope)가 주어지면 CRO 간 가격 차이가 거의 없다. 주어진 일에 대해 얼마만큼 노력이 들어가야 한다는 것을 모두 공유하고 있는 것이다. 제약사는 비용보다 품질에 중점을 둬야 한다. 식약처는 승인한 임상 프로토콜과 규정, SOP를 따라 진행했는지 엄격히 관리하고 감독해야 한다. 물론 CRO도 제대로 일해야 한다. ▶토종 CRO 육성이 중요하다고 했는데 국내사 노하우 축적과 연결이 가능한가. 국내사 자체 임상이 어려울 경우 외자 CRO와 협업한다면 해당 업체 노하우에 의존해야 한다. 이때 계획서 작성부터 프로토콜 계획, 데이터 관리(Data Management), 통계분석, PM(Project Management) 등 임상 진행에 필요한 노하우에 대한 비용을 부담해야 한다. 이런 비용이 대단히 크다는 것을 알아야 한다. CRO는 '지식과 경험이 돈(비용)이다'라는 것을 확실히 인식할 수 있을 것이다. 특히 CRO와 제약사는 밀접하게 협업하는 구조인 만큼 동반 성장할 수 밖에 없다. 국내 CRO와 제약사가 협력할 경우 실시간 소통이 가능해 그 경험을 공유할 수 있다. 국내사도 노하우를 축적할 수 있는 것이다. ▶토종 CRO가 체감할 수 있는 육성 정책은 무엇이 있나. 국내사가 외국에서 임상을 진행할 때 토종 CRO도 참여할 수 있는 방안이 마련된다면 도움이 될 수 있다. 앞으로 외자 CRO와 제약회사 간 관계 때문에 실패하는 사례가 점점 더 생길 수 있다. 외국기업은 후보 물질 자체보다 의뢰한 제약사 규모에 따라 우선 순위를 두는 경향이 있기 때문이다. 국내사에게 중요한 임상임에도 대형 다국적 제약사와의 우선 순위에서 밀릴 가능성을 배제할 수 없는 것이다. 그렇게 되면 비용과 시간이 증가하고 임상시험 진행은 점점 어려워진다. 불행한 일이지만 국내 CRO가 모두 도태되기 전에 기회를 달라고 하고 싶다. 토종 CRO는 임상시험을 진행할 수 있는 모든 인력이 한국에 있다. 외국 CRO는 관리 인력만 한국에 있고 다른 파트의 직원들은 본사(해외)에 있다. 또한 최근 한 일본 제약사가 세계 1~2위하는 CRO에 용역을 주었다가 실패해 우리가 구제(rescue)임상을 하고 있다. 대형 CRO가 꼭 불패하는 건 아니다. 결국 국내 CRO도 충분한 실력을 갖추고 있다면 신뢰해야 한다. 투명하고 윤리적으로 진행하는 CRO를 밀어주기 시작하면 자연스럽게 다른 CRO들도 따라와 상향평준화 될 것이다. 순수하게 실력 위주로 CRO를 선정하는 풍토가 정착돼야 한다. ▶만약 토종 CRO들이 이 상황을 타파하지 못 한다면 10년 후 어떻게 될 것 같나. 그런 일은 없길 바라지만 버티기 어려운 상황이 될 것 같다. 아시아-태평양 지역 국가 가운데 세계 제약 시장에서 경쟁하는 나라는 한국과 일본 뿐이다. 우리나라에서 진행하는 임상시험 자체만으로도 해외 경쟁이 가능하다. 국내에서 '적당한' 데이터를 얻으려고 하기보다 실력을 갖춘 CRO와 협업해 좋은 품질의 데이터를 확보하려고 한다면 국내사 해외 시장 진출과 토종 CRO 역량 증진에 도움이 될 수 있다.

항혈소판제 '브릴린타'의 당뇨병 환자 대상 심혈관 사건 감소 효능이 입증됐다. 아스트라제네카는 최근 아스피린과 브릴린타(티카그릴러)의 병용요법이 THEMIS 3상연구의 1차 유효성 평가변수를 달성하며 아스피린 단독 요법보다 주요 심혈관사건(MACE) 발생을 통계적으로 유의하게 감소시켰다고 밝혔다. THEMIS는 심근 경색(MI) 또는 뇌졸중의 이력이 없는 관상동맥질환(CA) 및 제 2형 당뇨(T2D)를 환자 1만9000명 이상을 대상으로 진행된 대규모 연구다. 2014년 시작됐으며 42개국에 걸쳐 진행됐다. 예비 안전성 결과 또한 브릴린타의 알려진 안전성 프로파일과 일치했으며 THEMIS 연구의 전체 평가 자료는 차후 학술 대회에서 발표될 예정이다 엘리자베스 비요크 아스트라제네카 R&D 바이오의약품 심혈관·신장·대사질환부문 총괄은 "관상동맥질환 및 제2형 당뇨병을 앓는 환자에게서 심혈관질환 이환율을 감소시키는데 도움이 되는 접근법이 시급히 필요한 상황이다. THEMIS 임상에서 확인된 긍정적인 결과는 이 고위험 환자군에게 잠재적으로 혜택을 제공할 수 있다"고 말했다. 디파트 L. 바트 THEMIS 임상의 공동연구 책임자(하버드의대)는 "THEMIS 임상은 제2형 당뇨병 환자를 대상으로 시행된 역대 최대 규모의 무작위 배정 임상시험이며 좀 더 강력한 항혈소판 치료가 유망한 접근법인지 평가하기 위해 설계됐다. 본 연구의 결과는 죽상혈전증 환자에서 이중 항혈소판 치료의 역할에 대한 이해를 높이는데 도움이 될 수 있다"고 설명했다. 한편 브릴린타는 지난해 국내에서 저용량 (60mg) 승인과 함께 아스피린 병용 요법에 대해 '혈전성 심혈관 사건의 발생률 감소' 적응증을 확보했고 국내 급여 확대를 통해 최대 3년까지 장기 처방이 가능해졌다. PEGASUS-TIMI 54 연구를 통해 브릴린타는 투약 3년 시점에서 심근경색 병력 환자의 심혈관 사망, 심근경색, 뇌졸중 등 1차 유효성 평가변수를 충족시켰으며 하위분석 결과, 심근경색 병력이 있는 환자에게 브릴린타 60mg을 장기복용토록 했을 때 심혈관계 사망 위험이 위약군 대비 29% 감소됐다.