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'36조 정조준'...K-제약바이오, NASH 신약개발에 속도

한미약품이 비만을 동반한 비알코올성지방간(NAFLD) 환자 대상 임상 1상시험에서 자기공명영상-양자밀도 지방비율 검사로 확인한 랩스 트리플 아고니스트의 지방 감소 효과(사진 한미약품). [데일리팜=황진중 기자] 국내 제약바이오기업들이 진행 중인 비알코올성지방간염(NASH) 임상시험이 순항하고 있다. NASH는 아직 상용화된 치료제가 없어 의료 미충족 수요가 높은 질환 중 하나다. NASH 치료제 시장은 오는 2029년 36조원 시장을 형성할 것으로 예상되는 블루오션 시장이다.16일 업계에 따르면 독립적데이터모니터링위원회(IDMC)는 한미약품이 독자 개발 중인 NASH 신약 후보물질 '랩스 트리플 아고니스트'의 글로벌 임상 2상시험을 계획 변경 없이 계속 진행하라고 15일 권고했다.NASH는 간에 지방이 축적되는 지방간과 달리 간에서 염증과 섬유화가 나타나는 것이 특징인 질환이다. NASH 환자 중에서 20%가량이 간경화를 앓은 후 간암까지 겪는 것으로 알려졌다.IDMC의 평가 목적은 랩스 트리플 아고니스트 NASH 대상 임상 2상에서 평가 중인 3개 용량 중 유효성이 부족하다고 판단되는 용량군을 제외하는 것이었다. IDMC는 중간결과를 보고 무용성 기준에 포함되는 용량군이 없어 특정 용량군을 제외하지 말고 임상을 계속 진행할 것을 제안했다.IDMC는 진행 중인 임상에서 환자의 안전과 약물 효능 등을 독립적으로 모니터링하는 전문가 그룹이다. 무작위, 이중맹검 등으로 이뤄지는 임상에서 안전성과 과학적 타당성 등을 확보하기 위한 목적으로 운영된다. 객관성을 보유한 독립위원회로 임상 지속, 환자 모집 연기, 임상 디자인 수정, 임상 중단 등을 임상 주체에 권고한다.랩스 트리플 아고니스트는 체내 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤, 인슐린 분비, 식욕 억제를 돕는 GLP-1, 인슐린 분비 촉진과 항염증 작용을 하는 GIP 수용체를 동시에 활성화하는 삼중작용 바이오 신약 후보물질이다. 한미약품의 바이오의약품 플랫폼 기술인 '랩스커버리'가 적용된 신약 후보물질이다.랩스 트리플 아고니스트는 지난 2020년 비알코올성지방간(NAFLD) 환자 대상 임상 1상을 통해 3개월 이내 30% 이상 지방간이 감소한다는 효과가 확인됐다. NAFLD는 간에 지방이 축적되는 상태로 심해지면 NASH로 발전할 수 있다.랩스 트리플 아고니스트는 지난해 7월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 NASH 치료를 위한 패스트트랙 개발 의약품으로 지정됐다. 원발 담즙성 담관염(PCB)와 원발 경화성 담관염(PSC), 특발성 폐섬유증(IPF) 치료를 위한 희귀의약품 목록에도 이름을 올린 후보물질이다.한미약품은 또 2020년 8월 글로벌 제약사 MSD에 1조원 규모로 기술이전한 '랩스 듀얼 아고니스트'도 NASH 치료제로 개발하고 있다. MSD는 최근 랩스 듀얼 아고니스트의 글로벌 2a상을 종료했다. 내달 6월 열리는 유럽간학회(EASL)에서 해당 임상 연구 결과를 발표할 예정이다. 동아에스티, 유한양행, LG화학, HK이노엔, 일동제약 등 주요 제약사와 올릭스, 디엔디파마텍, JD바이오사이언스 등 바이오기업들이 NASH 신약 후보물질을 개발하고 있다.동아에스티는 미국 자회사 뉴로보 파마슈티컬스를 통해 NASH 신약 후보물질 'DA-1241'을 개발 중이다. 최근 FDA로부터 임상 2상시험계획을 승인받았다. DA-1241은 GPR119 작용제다. 동아에스티는 전임상에서 DA-1241 투여 후 간경화, 염증, 섬유화, 지질대사·포도당 조절 등의 개선 효과를 확인했다. 뉴로보는 DA-1241 미국 임상을 올해 3분기 내 개시할 예정이다. 예상 연구 종료일은 2024년 하반기다.동아에스티는 또 비만·NASH 치료제로 개발 중인 'DA-1726'의 임상 1상시험계획을 올해 하반기에 신청할 예정이다. DA-1726은 GLP-1 수용체와 글루카곤 수용체에 동시에 작용해 식욕을 억제하면서 기초대사량을 늘리는 후보물질이다.유한양행은 2019년 글로벌 제약사 베링거인겔하임과 길리어드에 각각 NASH 신약 후보물질을 기술이전했다. 베링거인겔하임으로 이전된 후보물질 'YH25724'는 유럽에서 임상 1상이 진행되고 있다. YH25724는 유한양행이 자체 개발한 후보물질이다. 바이오기업 제넥신의 항체 융합 단백질 플랫폼 기술 '하이브리드 FC'(Hybrid FC·Hy Fc)를 접목한 융합단백질이다. 길리어드에 이전된 후보물질은 2종이다. 유한양행과 길리어드가 전임상연구를 공동으로 진행하고, 길리어드가 글로벌 임상을 진행할 예정이다.LG화학은 'LG303174'과 'LG203003'을 개발하고 있다. LG303174는 임상 1상 마무리 단계를 밟고 있다. 미국 보스턴에 있는 LG화학생명과학혁신센터를 통해서는 LG203003을 개발하고 있다. LG203003은 지난해 3월 FDA로부터 임상 1상시험 계획을 승인받았다. 같은 해 7월 건강한 성인과 NASH 환자 88명을 대상으로 안전성과 내약성, 약동학, 약력학, 간 내 지방량 변화 등을 관찰하는 1상을 개시했다.HK이노엔은 바이오기업 퓨처메디신으로부터 NASH 신약 후보물질 'FM101(IN-A010)'을 도입해 공동개발하고 있다. 퓨처메디신은 2021년 유럽의약품청(EMA)으로부터 NASH를 대상으로 임상 2상시험계획을 승인받았다. 올해 2월에는 식품의약품안전처로부터 임상 2상시험 계획을 허가받았다.일동제약은 지난해 7월 FDA로부터 NASH 신약 후보물질 'ID119031166M' 임상 1상시험계획을 승인받았다. LA지역에서 임상 1상에 착수했다. ID119031166M은 파네소이드 X 수용체(FXR)에 작용해 간 지방 축적을 예방할 것으로 기대되는 후보물질이다. 염증과 섬유화 등을 유발하는 것으로 알려진 담즙산의 대사도 조절한다.일동제약의 R&D 자회사 아이리드비엠에스가 지난해 11월 미국간학회(AASLD)에서 발표한 전임상 결과에 따르면 ID119031166M은 시험관연구(in vitro) 등에서 효력과 표적 선택성이 우수하게 나타났다.JD바이오사이언스는 지난해부터 호주에서 NASH 적응증 대상 'GM-60106' 임상 1상을 진행 중이다. 건강한 성인과 NASH 지표가 높은 성인 총 96명을 대상으로 안전성과 내약성, 약동학 등을 관찰하고 있다. 예상 연구 완료일은 올해 6월이다.올릭스는 NASH 신약 후보물질 'OLX702A'를 전임상 단계에서 개발하고 있다. NASH 마우스 모델에서 간 지방 함량과 섬유화를 감소시키는 효능을 확인했다. NASH 영장류 모델에서도 간 지방함량이 정상수준으로 회복되는 것을 확인했다. 올릭스는 OLX702A를 올해 임상에 진입시킬 계획이다.주요 제약바이오기업들이 NASH 치료제를 개발하는 이유로는 의료 미충족수요가 높다는 점과 성장성이 높은 시장이라는 점이 제기된다. 전세계에서 아직 상용화된 NASH 치료제는 없다. 미국 마드리갈 파마슈티컬스가 지난해 12월 NASH 신약 후보물질 '레스메티롬'의 임상 3상(MAESTRO-NASH·NCT03900429)에서 긍정적인 탑 라인 결과를 확인해 개발에 속도를 내고 있다.아직 치료제가 출시되지 않은 만큼 앞으로 치료제 시장 성장성도 클 것으로 전망된다. 시장조사기관 글로벌데이터에 따르면 NASH 치료제 시장은 2019년 1억4440만 달러에서 오는 2029년 272억 달러로 연평균 68.8% 성장할 것으로 내다봤다.

2023-05-16 06:18:24

황진중
펩타이드 '제네릭 허가' FDA 규정 준용 여론 고조

[데일리팜=노병철 기자] 펩타이드·유전자재조합의약품 바이오시밀러 임상·허가 규제가 FDA·EMA에 비해 과도하게 높아 시급한 개선을 요구하는 여론이 높아지고 있어 주목된다.FDA는 재조합단백질·합성펩타이드의 경우 40개 이하 아미노산으로 구성된 바이오의약품 등은 'FD&C Act' 규정 섹션505(b)에 따라 신약 신청(NDA)이 아니라 섹션505(j)를 적용해 ANDA(약식신약허가신청)로 제출 할 수 있다.하지만 우라나라 식약처는 아미노산 결합구조·개수와 상관없이 이들 바이오의약품을 시밀러로 개발할 경우 신약에 준하는 전임상·임상1·2·3상 과정을 모두 진행해야 한다고 강제하고 있어 최소 5년 이상의 기간이 소요된다.때문에 동등성만 확보하면 출시가 가능한 미국·유럽계 다국적사 보다 4년이라는 시간을 허비해 경쟁력을 잃을 수밖에 없다.다만, 40개 이하의 아미노산이 결합된 펩타이드·유전자재조합의약품을 합성의약품으로 개발할 경우에 한해서는 동일성 입증 시, 자료제출의약품으로 분류해 안전·유효성 확인으로 갈음하고 있지만 바이오의약품 대비 합성의약품이라는 경쟁력 확보 측면에서는 여전히 풀어야 할 숙제다.FDA 가이드라인에 따른 임상 1상 약식허가 절차 적용 물질은 저혈당 적응증을 가진 글루카곤(Glucagon·글루카젠), 비만·당뇨치료 성분 리라글루타이드(Liraglutide·삭센다), 단장증후군 테두글루타이드(Teduglutide·가텍스), 골다공증 테리파라타이드(Teriparatide·포스테오·테리본), 급성심부전 네시리타이드(Nesiritide·나트레코) 등이 있다. 주목되는 부분은 시장 수성을 위해 리라글루타이드에 대한 후발 제약바이오기업들이 약식 임상이 아닌 표준절차를 밟아야 한다며 2017년 미국 식약당국에 청원을 낸 노보노디스크 의견을 FDA가 거절한 부분이다.FDA와 EMA의 이와 관련한 강력한 의지 등을 감안하고, 우리나라 식약처 역시 이들 선진 규제기관에 대한 방향성을 적극 준용하고 있는 점을 고려할 때 40개 이하 아미노산이 결합된 펩타이드·유전자재조합의약품에 대한 약식임상 적용은 시대에 부응한 판단으로 분석된다.더욱이 현 정부 역시 제약바이오산업을 국가 신성장동력으로 인식, K-바이오의 글로벌 진출 경쟁력 확보에 많은 관심을 갖고, 다양한 포지티브 정책·제도 마련과 규제완화에 총력을 기울이고 있는 점을 고려한다면 FDA·EMA 규정 도입 당위성과 명분은 충분하다.현재 글로벌 빅파마들은 삭센다 이후 세마글루타이드(Semaglutide) 성분의 차세대 바이오의약품 위고비(비만치료제)·오젬픽(당뇨치료제) 등이 향후 10년 내 물질특허 만료를 앞둔 상황에서 이들 제품에 대한 바이오시밀러 개발에 앞장서며 외형 확장을 준비하고 있다.하지만 R&D 능력을 충분히 갖춘 우리나라 제약바이오기업들은 규제 장벽에 막혀 개발은 커녕 제대로 된 경쟁한번도 펼쳐도 못 보고, 관련 시장을 고스란히 다국적제약사에 넘겨줄 수 밖에 없는 형국이다.이와 관련해 업계 관계자는 "FDA는 '프로틴·펩타이드 분류'에 따라 유효성분 동일성 증명·불순물 비교 분석·정성·정량적 동일성을 확보한 자료만 구비된다면 생물학적 동등성 자료를 면제하고 유전자재조합의약품 '제네릭'에 대한 허가를 진행하고 있다"고 밝혔다.아울러 "ANDA의 최대 장점은 안전·유효성이 확보된 제네릭에 대한 불필요한 임상기간과 투자비용을 절감할 수 있고, 오리지널 의약품의 특허권이 만료되는 즉시 시장에 진입할 수 있어 보험재정 절감과 의사·환자의 의약품 선택권이 넓어질 수 있다"고 설명했다.한편 리라글루타이드 등 FDA 가이드라인 약식허가 제품군의 글로벌 마켓은 3~5조원대 외형을 형성하고 있는 것으로 파악, 국내 식약처의 제도 개선이 이뤄질 경우 최대 2000~3000억원에 달하는 내수 신 시장이 열릴 것으로 기대된다.

2023-05-16 06:00:23

노병철
윤정부 1호 신속등재 신약 '크리스비타' 첫 처방 기대

[데일리팜=어윤호 기자] 윤석열 정부의 신속등재 1호 약물 '크리스비타'가 처방권에 입성했다.이 약은 최근 서울대병원 등 의료기관의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.한국쿄와기린의 저인산혈증성(XLH) 구루병 치료제 크리스비타는 동등한 약 또는 치료법이 없는 질환 분야에서 임상적으로 효과를 입증한 소아 대상 치료제다. 정부의 경제성평가 면제제도 개정안을 통해 신속한 논의가 진행, 이달(5월)부터 보험급여 목록에 이름을 올렸다.다만 급여 처방을 위해서는 사전승인이 필요한 약제인 만큼, 첫 처방이 나올 때까지는 시간이 더 소모될 것으로 판단된다.크리스비타의 급여기준은 기존 치료제(활성형 비타민 D 제제 등)를 6개월 이상 지속 투여했는데도 조절되지 않는 만 1세∼만 12세 X염색체 연관 저인산혈증성(XLH) 구루병 환자다.성장지연이나 치아이상, 하지골변형, 두개골 조기융합, 두개골 내 압력 상승 등의 증상이 확인되고 'RSS(방사선학적 검사) 수치가 2점 이상, 저인산혈증(3.0mg/dL 미만)과 신장 인 소실(TmP/GFR 참고치 미만) 등이 입증돼야 한다.소아 XLH 구루병은 크리스비타 등재 전까지 인산염과 비타민D를 다량 투여하는 치료법이 일반적이었지만 하루 4~6차례 투여 받아야 하고 대략 30% 정도는 수술을 받아야 했다.강희경 서울대병원 소아청소년과 교수는 "부족한 인산염을 직접 투여하는 기존 치료 방식은 'FGG23'를 더욱 활성화해 인산염 재흡수 정도를 더 떨어트리는 악순환이 벌어지는 한계가 있었다. 크리스비타는 인산염을 추가하는 방식이 아닌 FGG23를 억제하는 근본적인 치료법"이라고 말했다.

2023-05-16 06:00:05

어윤호
"JAK 시빈코, 용량조절 강점…교체투여 급여확대 필요"

[데일리팜=정새임 기자] 화이자 JAK 억제제 '시빈코(성분명 아브로시티닙)'가 본격적인 처방 확대 여정에 올랐다. 작년 말 주요 종합병원에 진입한 데 이어 올해 상반기 내 급여 등재가 유력하다. JAK 억제제 중 후발주자에 속하는 시빈코는 용량과 교체투여 임상을 강조하며 차별화 전략을 펼칠 예정이다.시빈코는 지난 2021년 11월 식품의약품안전처로부터 허가받은 야누스키나아제1(JAK1)억제제다. 국내 네 번째 JAK 억제제이자 화이자가 젤잔즈에 이어 두 번째로 선보인 JAK 계열 약제다. 궤양성 대장염에만 쓰이는 젤잔즈와 달리 시빈코는 중증 아토피피부염 치료에 쓰인다.중증 아토피피부염은 주사제인 생물학적제제 '듀피젠트'와 경구용 JAK 억제제의 등장으로 치료 옵션이 크게 늘었다. 특히 환자들이 쓸 수 있는 경구용 JAK 억제제는 총 3개에 달한다. 올루미언트(바리시티닙)와 린버크(유파다시티닙)가 먼저 진입해 급여로 쓰이고 있고, 뒤이어 시빈코가 합류했다.시빈코는 후발주자이지만 기존 약제와 구분되는 차별점이 있다. 데일리팜은 나정임 분당서울대병원 피부과 교수를 통해 임상 현장에서 느끼는 시빈코의 차별점을 살펴봤다.나정임 분당서울대병원 피부과 교수. 첫 번째 강점은 자유로운 용량 조절이다. 시빈코는 50·100·200mg 세 가지 용량으로 구성된다. 권장 시작용량은 200mg이지만 치료 경과에 따라 100mg 혹은 50mg으로 조절할 수 있다. 용량 감량으로 증상 악화가 발생할 경우 다시 용량 증량과 국소치료 병용을 통해 치료 반응을 높일 수 있다(JADE REGIMEN 연구).나 교수는 "JAK 억제제는 효과가 빠르고 좋지만 환자 상태가 좋아진 이후 출구 전략이 문제로 꼽힌다. 즉 효과를 본 이후 치료를 마무리하는 단계가 까다롭다. 시빈코는 용량 조절이 자유로워 환자 상태가 좋아지면 200mg에서 50mg까지 단계적으로 감량할 수 있다는 점이 매력적이다"고 설명했다.이어 그는 "모든 약제를 환자들이 평생 쓸 수 없기 때문에 치료를 어떻게 잘 마무리할 수 있는지가 문제인데, 이 때 용량이 중요하게 작용한다. 특히 JAK 억제제들은 공통적으로 반감기가 짧아 몸에서 금방 사라지고 다시 재발하기 때문에 한 번에 치료를 종료하지 못한다"며 용량 조절의 중요성을 강조했다.여드름 발생 측면에서도 시빈코는 장점을 지닌다. JAK 억제제를 쓰면 아토피 병변이 빠르게 사라지지만 여드름이 나 환자들이 부담을 느낀다. 시빈코는 타 제제보다 여드름 발생 빈도가 상대적으로 낮은 편이다.JADE DARE 연구 주요 유효성 지표 결과. 또 하나의 강점은 생물학적제제 듀피젠트와의 직접비교 및 교체 투여 근거다. 시빈코의 7개 3상 임상 중 JADE DARE 연구는 시빈코를 듀피젠트와 직접비교(head-to-head)한 임상이다. 26주간 국소치료 병용약제로 시빈코 200mg와 두필루맙 300mg을 각각 투여한 결과, 2주차에서 최대 소양증 등급평가 기준 4점 이상 개선을 달성한 환자 비율(PP-NRS4)은 시빈코 투여군 48.2%로 듀피젠트군 25.5% 대비 높게 나타났다. 4주차 습진 중증도 평가지수 기준 90% 개선을 달성한 환자 비율(EASI-90) 역시 시빈코군이 28.5%로 듀피젠트군 14.6% 대비 유의하게 높았다.나아가 회사는 JADE COMPARE 연구에서 듀피젠트를 투여받은 환자를 대상으로 시빈코로 교체 투여 했을 때 효과를 연구한 JADE EXTEND 연구도 실시했다. 효과는 듀피젠트에 반응한 환자군과 무반응한 환자군으로 나누어 분석했다. 듀피젠트 반응 환자군 중 시빈코 200mg과 100mg을 교체 투여한 결과 EASI-75를 달성한 비율은 각각 93.5%, 90.2%였다. PP-NRS4는 각각 89.7%, 81.6%로 나타났다. 듀피젠트에 반응하지 않았던 환자군에서의 EASI-75 달성 비율은 각각 80%, 67.7% 였으며, PP-NRS4는 77.3%, 37.8%를 기록했다.듀피젠트 반응 환자군(좌)과 무반응 환자군에서 시빈코(Abrocitinib) 교체투여 용량별 유효성 결과(자료 Phase 3 efficacy and safety of abrocitinib in adults with moderate-to-severe atopic dermatitis after switching from dupilumab). 이 연구가 의미있는 이유는 듀피젠트로 효과를 보지 못하는 환자들이 시빈코로 치료제를 스위칭할 경우 효과를 기대할 수 있다는 근거를 제공했기 때문이다. 앞서 JAK 억제제 린버크도 듀피젠트→린버크 교체투여 임상을 진행한 바 있다. 하지만 듀피젠트 효과 유무에 따른 교체 투여 효과를 분석한 것은 시빈코가 유일하다.시빈코 임상으로 추후 듀피젠트와 JAK 억제제 교체투여 급여 확대를 이루리란 기대감이 커지는 배경이다.나 교수는 "JADE EXTEND 임상이 중요한 이유는 듀피젠트가 좋은 약제임에도 불구하고 사용하다 효과를 보지 못하는 환자들이 많기 때문이다. 하지만 현재는 다른 치료제로 교체하고 싶어도 보험 적용이 되지 않아 약을 중단하고 면역억제제를 3개월 사용해 다시 예전처럼 상태가 악화되어야 다시 보험 급여를 받을 수 있다"며 "시빈코는 임상 연구가 있으므로 추후 (스위칭) 보험 적용을 논의할 근거가 될 수 있다고 본다. 또한 임상 데이터가 있는 만큼 듀피젠트를 사용하다 효과를 보지 못한 사람들에게 시빈코로 교체 투여할 수 있다"고 기대했다.이어 나 교수는 실제 임상 현장에서 듀피젠트→시빈코로 교체 투여한 경험을 공유하며 "듀피젠트는 피부가 좋아진 다음 가려움증이 개선된 반면, 시빈코는 가려움에 대한 효과가 상당히 즉각적으로 나타났다"고 전했다. 가려움증은 환자들이 가장 스트레스를 받는 증상으로 꼽힌다.나 교수는 현 급여 제도 하에서 환자에 따른 전략적인 치료제 선택의 중요성과 함께 약제 간 교체투여 급여 확대 개선을 강조했다. 그는 "현 상황에서 안전성을 생각한다면 듀피젠트를 첫 치료제로 쓴다. 하지만 치료 효과가 잘 나타나지 않을 것으로 예상되거나 병변이 너무 심각해 빠른 해결이 필요하면 JAK 억제제로 치료를 시작한다. 일부는 비보험으로 사용해 본 후 효과를 파악한 뒤 처방하기도 한다. JAK 억제제로 한 번 보험이 적용하면 약제를 바꾸기 힘들다는 점 때문"이라며 "추후 시빈코가 급여 적용이 된다면 교체투여도 가능한 방향으로 급여기준이 변경되기를 희망한다. 치료를 중단해 상태가 악화된 이후에야 다른 치료제를 쓸 수 있는 상황이 개선되면 좋겠다"고 전했다.

2023-05-15 12:10:04

정새임
대웅제약·입셀, 인체유래 '인공 적혈구' 공동개발 개시

주지현 입셀 대표(왼쪽)와 이창재 대웅제약 대표가 인공적혈구 개발을 위한 업무협약 체결식에서 기념 촬영을 하고 있다.(사진 대웅제약) [데일리팜=황진중 기자] 대웅제약은 지난 12일 국내 유도만능줄기세포 연구기업 입셀과 '인공 적혈구' 개발을 위한 공동연구 협약을 맺었다고 15일 밝혔다.인공 적혈구는 혈액 내에서 세포에 산소를 배달하는 역할을 하는 적혈구의 기능을 대체할 수 있는 물질이다.대웅제약과 입셀은 이번 협약을 통해 인공 적혈구 세포주와 공정 개발을 위한 협력체계를 구축해 나간다는 계획이다. 두 기업은 '인간 유도만능줄기세포(hiPSC)'를 이용해 인공 적혈구 개발에 대한 원천기술 확보와 생산기술 고도화를 위한 공동연구를 진행할 예정이다. hiPSC는 인체 기관 중 원하는 모든 신체 조직과 장기 등으로 분화가 가능한 세포다.입셀은 주지현 서울성모병원 류마티스내과 교수가 지난 2017년 설립했다. 임상면역학과 줄기세포를 기반으로 hiPSC 연구와 치료제 개발을 진행하고 있다.

2023-05-15 10:24:11

황진중
아스트라제네카, 타그리소·리브리반트 병용임상 개시

[데일리팜=황진중 기자] 아스트라제네카가 3세대 비소세포폐암 신약 '타그리소(오시머티닙)'와 얀센의 이중항체 항암제 '리브리반트(아미반타맙)' 병용 임상 2상시험을 개시한다. 리브리반트는 타그리소 경쟁 약물로 꼽히는 유한양행의 폐암신약 '렉라자(레이저티닙)'와 병용요법 임상 3상이 진행 중인 의약품이다. 얀센은 렉라자·리브리반트 병용 임상 개발에 속도를 내고 있다.타그리소(오시머티닙).(사진 아스트라제네카)13일 식품의약품안전처는 지난 11일 한국파렉셀이 의뢰한 타그리소·리브리반트 글로벌 임상 2상시험(OSTARA·NCT05801029) 계획을 승인했다. 이 임상은 표피성장인자수용체(EGFR) 변이 양성, 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자를 대상으로 타그리소·리브리반트 병용요법의 1차 치료제 가능성을 확인하는 연구다.국내 타그리소·리브리반트 병용요법 임상 2상은 화순전남대병원, 부산대병원, 고려대구로병원, 건국대병원, 충남대병원 등 다기관에서 라벨 공개, 단일군을 대상으로 진행된다.미국 임상시험정보사이트 클리티컬트라이얼즈에 따르면 아스트라제네카는 타그리소·리브리반트 병용 임상 2상을 오는 6월30일 환자 80명을 대상으로 시작할 예정이다. 목표 연구 완료일은 2027년 10월7일이다. 임상 파트너사는 글로벌 임상시험위탁기관(CRO) 파렉셀이다.타그리소·리브리반트 병용 임상 2상의 1차평가지표는 부작용이 있는 참가자 수다. 타그리소·리브리반트의 안전성과 내약성을 평가한다. 다른 1차평가지표는 무진행생존기간(PFS)이다. 2차평가지표는 전체생존기간(OS), 객관적반응률(ORR) 등이다.타그리소는 3세대 티로신 키나제 저해제(EGFR-TKI)다. 지난 2018년 4월 미국식품의약국(FDA)으로부터 비소세포폐암 1차 치료제로 허가 받았다. 1차 치료제 승인은 비소세포폐암 환자 556명을 대상으로 실시한 글로벌 임상 3상(FLAURA·NCT02296125)에 기반을 두고 이뤄졌다. 타그리소는 이 임상 3상에서 기존 표준치료군 대비 긍정적인 PFS 중앙값을 나타냈다. 임상 결과에 따르면 타그리소군 PFS 중앙값은 18.9개월, 표준치료군은 10.2개월이다.타그리소는 글로벌 곳곳에서 비소세포폐암 1차 치료제로 활용되고 있는 약물이다. 국내에서도 지난 2018년 12월 1차 치료제로 적응증을 추가했다. 지난해 글로벌 매출 54억4400만 달러(약 7조2623억원)를 기록한 블록버스터 의약품이다.리브리반트는 얀센이 개발한 EGFR 엑손 20 삽입 변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 치료제다. EGFR 엑손 20 삽입 변이 비소세포폐암은 폐암 중에서도 치명률이 높고 희귀한 암으로 알려졌다. 지난 2021년 FDA로부터 환자 81명을 대상으로 진행한 임상 3상(CHRYSALIS·NCT02609776)을 기반으로 승인 받았다. 리브리반트는 이 임상 3상에서 ORR 40%, 반응지속기간(DOR) 중앙값 11.1개월을 나타냈다.아스트라제네카 관계자는 "EGFR 변이 비소세포폐암 환자에게 더 최적의 치료 옵션을 전달할 수 있도록 타그리소·리브리반트 임상을 진행한다"고 말했다.렉라자(레이저티닙).(사진 유한양행)일각에서 아스트라제네카가 타그리소·리브리반트 병용요법 임상을 진행하는 이유로 렉라자·리브리반트 병용요법에 대응하기 위한 전략이라는 의견이 제기된다.렉라자·리브리반트 병용요법의 시장성이 확인될 시 타그리소도 리브리반트와 병용요법이 가능하다는 점을 내세우기 위해 과학적 근거를 쌓는 연구를 진행하는 것으로 보인다.얀센은 렉라자·리브리반트 병용요법과 타그리소를 비교하는 임상 3상(MARIPOSA·NCT04487080)에 속도를 내고 있다. 렉라자는 유한양행이 지난 2015년 오스코텍으로부터 기술을 도입해 2018년 얀센에 이전 했다.렉라자는 지난 2021년 1월 식약처로부터 EGFR 변이 양성 2차 치료제로 허가를 받은 신약이다. 유한양행은 지난해 12월 1차 치료제로 적응증 확대를 위해 진행한 임상 3상 결과(LASER301·NCT04248829)를 발표했다. 1차평가지표는 PFS다. 렉라자 투여군 20.6개월, 대조약 투여군 9.7개월을 나타냈다. 유한양행은 지난 3월 식약처에 1차 치료제로 품목허가 변경을 신청했다.얀센의 모회사 존슨앤드존슨(J&J)은 1분기 컨퍼런스콜을 통해 "환자 모집이 예상보다 빠르다"면서 "렉라자·리브리반트 병용 임상 마리포사 결과 발표를 올해 안에 할 수 있을 것"이라고 발표했다.

2023-05-13 06:17:48

황진중
새 당뇨 진료지침 공개...높아진 GLP-1·SGLT-2 약물 위상

[데일리팜=김진구 기자] 새로운 당뇨병 진료지침에서 GLP-1 유사체와 SGLT-2 억제제의 위상이 더욱 높아졌다.주사제 병용요법을 고려할 때 기저인슐린보다 GLP-1 유사체를 우선 권고하고, 심부전·신장질환·심혈관질환을 동반한 당뇨병 환자에 대해선 SGLT-2 억제제를 우선 사용할 것을 권고했다.원규장 대한당뇨병학회 이사장(영남대병원 내분비대사내과)이 새 당뇨병 진료지침을 소개하고 있다.대한당뇨병학회는 12일 광주 김대중컨벤션센터에서 열린 2023 춘계학술대회에서 '당뇨병 진료지침 제8판'의 주요 내용을 소개했다.당뇨병 진료지침은 2년에 한 번씩 발간된다. 당뇨병학회는 문민경(서울의대 내과) 이사를 중심으로 진료지침위원회를 구성, 지난해 1월부터 올해 4월까지 새 지침을 개발했다.이번 진료지침에서 가장 눈에 띄는 변화는 GLP-1 유사체와 SGLT-2 억제제의 쓰임새다. 대체로 두 계열 약물을 더욱 강하게 권고했다.국내 주요 GLP-1 유사체로는 트루리시티(둘라글루타이드)와 오젬픽(세마글루티드)가, SGLT-2 억제제로는 포시가(다파글리플로진)와 자디앙(엠파글리플로진)이 허가된 상태다.◆GLP-1 유사체 = 새 진료지침에선 '주사제 기반 병용요법을 고려할 때 기저인슐린보다 GLP-1 유사체를 우선 권고'했다.기존에는 강력한 혈당강하 효과를 중점적으로 고려할 경우 주사제를 포함한 치료를 우선한다고 권고했다. 또, 혈당조절 강화를 위해 GLP-1 유사체와 기저인슐린을 병용할 수 있다고 권고한 바 있다.여기서 한 발 나아가 GLP-1 유사체를 우선 권고하는 방식으로 지침이 개정된 것이다.노정현 인제의대 내과 교수는 "경구용 약물에 더해 GLP-1 유사체 또는 인슐린을 각각 사용한 결과를 직접 비교한 연구에서 당화혈색소 감소 효과에는 큰 차이가 없었다"며 "다만 GLP-1 유사체의 경우 더욱 오랫동안 혈당강하 효과가 유지되는 것으로 나타났다"고 설명했다.이어 "저혈당 위험이나 체중 감소와 관련해선 일관적으로 GLP-1 유사체가 우수한 것으로 나타났으므로, GLP-1 유사체를 우선 권고했다"고 말했다.이와 함께 GLP-1 유사체 또는 기저인슐린 단독으로 목표 혈당에 도달하지 못할 경우 두 약제를 병용한다는 내용이 추가됐다. GLP-1 유사체 또는 기저인슐린 치료에도 목표 혈당에 도달하지 못할 경우 인슐린 강화 요법을 시도한다는 내용도 추가됐다.◆SGLT-2 억제제 = SGLT-2 억제제의 권고 수준도 더욱 높아졌다.새 가이드라인에선 '심부전을 동반한 경우 심부전 이익이 입증된 SGLT-2 억제제를 당화혈색소 수치와 무관하게 우선 사용하고, 금기나 부작용이 없는 한 유지한다'고 권고했다.신장 질환에서도 마찬가지로 '알부민뇨가 있거나 추정사구체여과율이 감소한 경우 신장 이익이 입증된 SGLT-2 억제제를 당화혈색소 수치와 무관하게 우선 사용하고, 금기나 부작용이 없는 한 유지한다'고 했다.기존 가이드라인에선 '심부전을 동반한 경우 SGLT-2 억제제를 포함한 치료를 우선 고려한다'고 권고한 바 있다. 여기서 '당화혈색소 수치와 무관하게'라는 문구가 추가됐다.노정현 교수는 "그간 연구에서 심부전과 신장 질환에서 SGLT-2 억제제의 이익이 입증됐다"며 "당뇨병이 없는 사람에서도 이런 효과가 일관되게 나타났다. 이런 이유로 당화혈색소와 무관하게 질환의 위험이 있다면 SGLT-2 억제제를 사용하도록 권고했다"고 말했다.이와 함께 '죽상경화 심혈관질환을 동반한 경우 심혈관 이익이 입증된 GLP-1 유사체 혹은 SGLT-2 억제제를 포함한 치료를 우선한다'고 권고했다. 기존에는 SGLT-2 억제제를 단독으로 권고했으나, 이번엔 GLP-1 유사체가 추가됐다. ◆당뇨병 식이요법 = 새 가이드라인에선 '장기적인 이득을 입증한 지중해식, 채식, 저지방식, DASH, 저탄수화물식 식사 패턴은 개별화 한 목표와 선호에 따라 적용할 수 있다'고 권고했다.기존에는 장기적인 이득을 입증하지 못한 극단적인 식사 방법은 권고하지 않는다고 했으나, 몇몇 식사요법을 구체화해 추가한 것이다.임정현 서울대병원 급식영양과 교수는 "당뇨병 환자에서 저탄수화물식의 혈당 조절 개선이 일관되게 보고되고, 부작용에 대해서도 비교적 안전성을 확보했다"며 "저탄수화물식은 단순히 탄수화물 섭취 비율을 줄이는 것이 아니라, 단백질과 지방 식품의 질을 확보해야만 개선 효과를 기대할 수 있으므로 식사의 질을 강조해야 한다"고 말했다.◆당뇨병 예방 = 당뇨병 예방을 위해 '과체중이거나 비만인 당뇨병 전단계 성인에게 메트포르민 사용을 고려할 수 있다'는 내용이 포함됐다.메트포르민 사용을 '고려할 수 있다'는 정도로 권고 수준이 낮은 이유로는 한국인 대상 연구결과가 아직 나오지 않았기 때문이다. 현재 당뇨병학회는 'KDPS 연구'를 통해 과체중·비만 당뇨병 전단계 성인(30~70세)에 메트포르민 약물 중재의 효과를 살피고 있다. 6개월 중간결과에선 체중·대사지표에서 대조군 대비 긍정적 효과가 기대됐다.이와 함께 당뇨병 전단계 성인을 대상으로 ▲개인의 식습관을 고려한 개별화 한 시사요법을 시행한다 ▲주 150분 이상, 중강도 이상 신체활동을 시행한다 ▲과체중·비만인 당뇨병 전단계 성인은 당뇨병 예방을 위해 체중의 5% 이상을 감량·유지한다는 내용이 신설됐다.

2023-05-12 12:13:22

김진구
"SU 당뇨약, SGLT-2 병용시 부작용 최소 효과 극대화"

[데일리팜=김진구 기자] 설포닐우레아(SU) 계열 당뇨병 치료 약물의 새로운 활용 가능성이 제기됐다.SGLT-2 억제제 계열 약물과의 병용으로 저혈당이나 체중증가 등 기존의 단점을 상쇄하는 동시에, SU 계열 약물만의 강력한 혈당강하 효과를 충분히 살릴 수 있다는 주장이다.김진화 조선대병원 내분비대사내과 교수김진화 조선대병원 내분비대사내과 교수는 11일 광주 김대중컨벤션센터에서 열린 '2023 대한당뇨병학회 춘계학술대회'에서 스페셜 세션의 주제발표를 맡아 이같이 주장했다.그는 '제2형 당뇨병에서 설포닐우레아와 SGLT-2 억제제 병용 시 기대 효과'를 주제로 한 발표에서 "흔히 알려진 SU 계열 약물의 단점과 부작용을 SGLT-2 억제제 계열 약물과의 병용으로 극복할 수 있을 것"이라고 말했다."SU 계열 약물, 최근 연구서 심혈관 위험 높인다는 오해 벗었다"국내에선 SU 계열 약물 가운데 글리메피리드와 글리클라지드 성분이 주로 처방된다. 이 가운데 한독 '아마릴(글리메피리드)'이 대표 제품으로 알려졌다.아마릴을 비롯한 SU 계열 약물은 장단점이 명확하다. 혈당강하 효과는 뛰어나지만, 저혈당 위험과 체중 증가가 단점으로 지목됐다. 심혈관계 질환 위험을 높일 수 있다는 우려도 제기됐다.이런 이유로 SU 계열 약물은 최근 처방 현장에서 쓰임새가 점차 줄어들고 있다. 과거 메트포르민에 이어 가장 많이 쓰이는 약물이었으나, 저혈당 위험이 적은 DPP-4 계열 약물이 나온 뒤로는 처방실적이 꾸준히 감소하는 상황이다.그러나 김진화 교수는 최근의 연구에서 SU 계열 약물은 심혈관계 리스크가 높다는 오해를 벗었다고 설명했다.그에 따르면 지난 2019년 발표된 '캐롤라이나(CAROLINA)' 연구에선 SU 계열 약물인 '글리메피리드'와 DPP-4 억제제 계열 약물인 '리나글립틴'의 심혈관 안전성을 비교했다.전 세계 43개국 6000여명을 대상으로 8년간 진행된 이 연구에선 두 약물 간 심혈관 안전성이 유사한 것으로 나타났다. 심혈관 안전성이 입증된 리나글립틴과 유사한 안전성을 확보하면서 글리메피리드는 심혈관 위험을 높인다는 오명을 벗을 수 있었다.GLP-1 유사체 계열 약물인 '리라글로타이드'와의 심혈관 안전성을 비교한 '그레이드(GRADE)' 연구에서도 글리메피리드는 심혈관 위험성이 유사한 수준인 것으로 나타났다. 이밖에 SU 계열 약물을 DPP-4 억제제 계열 약물 또는 TZD 계열 약물과 비교한 메타연구에서도 전반적으로 심혈관 이벤트와 사망률에서 유의한 차이가 없었다.이런 연구결과가 잇달아 나오면서 올해 미국당뇨병학회(ADA)는 당뇨병 치료 가이드라인에서 SU 계열 약물의 심혈관 위험에 대해 '중립적(neutral)'이라는 의견을 냈다는 게 김진화 교수의 설명이다.김진화 교수는 "지금까지 우려했던 심혈관 위험성에 대한 우려가 옅어졌다"며 "여기에 심혈관에 오히려 이득이 있는 SGLT-2 억제제 계열 약물을 병용하면 훨씬 안전하게 사용할 수 있을 것"이라고 말했다."SU 계열의 저혈당·체중증가 위험, SGLT-2 억제제로 상쇄 가능"김진화 교수는 SU 계열 약물의 또 다른 단점으로 지목된 저혈당 위험과 체중증가 우려에 대해서도 SGLT-2 억제제 계열 약물의 병용으로 충분히 상쇄할 수 있을 것으로 주장했다.그에 따르면 최근의 메타분석 결과에선 SU 계열 약물과 SGLT-2 억제제 계열 약물을 병용했을 때 저혈당 위험이 높아지는 것으로 나왔다.이에 대해 김진화 교수는 "다만 세분화해서 보면 SU 계열 약물의 용량에 따라 차이가 있었다"며 "SU와 SGLT-2 억제제를 병용한다면 SU 용량을 낮추는 방식으로 저혈당 위험을 줄일 수 있다"고 말했다.체중 감소 부작용에 대해서도 "SU가 체중을 늘린다는 우려가 있지만, SGLT-2 억제제로 상쇄할 수 있다"고 강조했다.김진화 교수는 "SU 계열 약물에서 우려되는 부분을 SGLT-2 억제제와의 병용으로 보완할 수 있다"며 "동시에 SU 계열 약물의 강력한 혈당강하 효과를 충분히 누릴 수 있을 것"이라고 말했다.이날 세션의 좌장을 맡은 박강서 을지대병원 내분비내과 교수는 "혈당이 높은 환자에게 SU 계열 약물은 SGLT-2 억제제와의 병용요법으로 혈당을 안전하게 떨어뜨리는 데 도움이 될 것으로 보인다"고 덧붙였다.

2023-05-12 06:18:30

김진구
FDA 신약의 잠재력...SK바팜 뇌전증신약 7천억 확보

[데일리팜=천승현 기자] SK바이오팜의 뇌전증 신약 ‘세노바메이트’가 미국에서 누적 매출 3000억원을 돌파했다. 발매 이후 매 분기 성장세를 이어갔다. 세노바메이트는 지난 4년 간 기술수출 수익을 포함해 7000억원 이상을 벌어 들였다.11일 SK바이오팜에 따르면 세노바메이트는 지난 1분기 미국에서 매출 539억원을 올렸다. 전년동기 317억원보다 70.0% 증가했다. 전 분기에 기록한 종전 신기록 498억원을 8.2% 뛰어넘으며 발매 이후 매 분기 성장세를 이어갔다.미국 내 총 처방 수도 증가 추세다. 지난 1분기 총 처방 수는 약 5만5000건으로 전 분기 대비 약 10% 증가했다.분기별 세노바메이트 미국 매출(단위 억원, 자료 SK바이오팜). 세노바미에트는 SK바이오팜이 미국 현지에서 독자적으로 판매 중인 뇌전증 신약이다. 세노바메이트는 SK바이오팜이 초기 개발부터 미국식품의약국(FDA) 허가까지 전 과정을 독자적으로 수행했다. 부분발작 증상을 보이는 성인 뇌전증 환자에게 처방된다. 뇌전증의 원인이 되는 흥분성 신호와 억제성 신호전달과 관련된 2가지 타깃을 동시에 조절함으로써 발작증상을 완화하는 작용기전이다.SK바이오팜은 지난 2019년 11월 세노바메이트를 '엑스코프리‘라는 제품명으로 미국 FDA 허가를 받았고 2020년 5월부터 현지 법인 SK라이프사이언스를 통해 직접 판매하고 있다.세노바메이트는 2020년 2분기 첫 매출 21억원을 발생한 이후 매 분기 성장세를 지속하고 있다. 지난 2021년 1분기 매출 100억원을 넘어섰고 올해 들어 분기 매출 500억원을 돌파했다. 세노바메이트의 미국 누적 매출은 총 3140억원으로 집계됐다.세노바메이트는 지난 4년 동안 기술료로 4000억원 이상을 확보한 상태다.SK바이오팜은 2019년 2월 스위스 아벨 테라퓨틱스(Arvelle Therapeutics)와 세노바메이트의 기술이전 계약을 체결했다. 총 계약규모는 5억3000만 달러다. 당시 SK바이오팜은 반환의무가 없는 선 계약금 1억 달러를 받았다.2020년 10월에는 일본 오노약품공업과 엑스코프리의 일본 내 개발 및 상업화를 위한 기술수출 계약을 맺었다. 이 계약으로 SK바이오팜은 반환의무가 없는 계약금 50억엔을, 허가와 상업화 달성에 따른 마일스톤은 481억엔 규모다. 매출액의 10% 이상의 판매 로열티도 보장받았다.2021년 11월 SK바이오팜은 중국 관계사 이그니스 테라퓨틱스에 세노바메이트을 포함한 중추신경계(CNS) 신약 6종을 기술이전 했다. SK바이오팜은 선계약금 2000만달러를 확보했고 개발 단계별 마일스톤 1500만 달러, 판매에 따른 로열티 등 받기로 했다. SK바이오팜은 기술수출을 통해 이그니스의 우선주 1억5000만주(보통주 포함 지분율 44.9%)를 취득했다.2021년 12월엔 엔도그룹과 세노바메이트의 캐나다 상업화를 위한 기술수출 계약을 맺었다. 이 계약으로 SK바이오팜은 선 계약금 2000만 달러를 확보했다. 허가와 상업화 달성에 따른 기술료는 2100만 캐나다달러로 책정됐다. 세노바메이트 출시는 엔도그룹의 자회사이자 캐나다 소재 제약사 팔라딘 랩스(Paladin Labs)가 맡는다. 엔도그룹은 아일랜드에 본사를 둔 헬스케어 전문 글로벌 기업이다.지난해 7월 SK바이오팜은 브라질 제약사 유로파마와 세노바메이트의 기술수출 계약을 체결했다. 계약 규모는 선 계약금 1500만 달러와 개발과 허가 등에 따른 단계별 기술료(마일스톤) 4700만달러다. 유로파마는 세노바메이트를 브라질, 멕시코 등 중남미 17개국에 판매한다.세노바메이트는 기술수출 계약금 이외에도 해외 허가에 따른 마일스톤도 발생했다.SK바이오팜은 지난해 유럽 파트너사 안젤리니파마로부터 총 1억2322만 달러 규모의 기술료를 수령했다. 안젤리니파마(옛 아벨테라퓨틱스)가 작년 3월 유럽연합 집행위원회(EC)의 판매허가를 획득하면서 추가 마일스톤이 유입됐다.SK바이오팜이 세노바메이트의 기술이전 계약금과 추가 마일스톤으로 유입된 현금은 총 2억7822만 달러와 50억엔이다. 세노바메이트의 기술료로 총 4000억원 이상으로 집계됐다. 세노바메이트는 미국 매출과 함께 총 7000억원 이상을 벌어들인 셈이다.세노바메이트는 글로벌 진출을 확대하고 있다. 유럽에서는 2021년 3월 판매 승인 획득 후 ‘온투즈리’라는 제품명으로 진출했다. 현재까지 독일, 영국, 이탈리아, 스페인, 프랑스 등을 포함해 유럽 18개국에 출시했다.세노바메이트 적응증 확대 및 파이프라인 확대를 위한 개발도 속도를 내고 있다. 세노바메이트는 전신 발작 적응증 및 투약 가능 연령층을 성인에서 청소년까지 확대하기 위한 다국가 임상을 진행 중이며, 국내 임상3상에 진입했다.SK바이오팜 관계자는 “미국 현지에서 영업 동기부여를 위한 영업사원 대상 인센티브 제도를 개선하고, 뇌전증 전문의에서 일반 신경전문의로 대상을 넓히는 등 공격적인 마케팅 전략을 펼칠 계획”이라고 말했다.

2023-05-11 12:04:05

천승현
4세대 만성골수성백혈병 신약 '셈블릭스' 협상 돌입

[데일리팜=어윤호 기자] 노바티스의 새로운 만성골수성백혈병 신약 '셈블릭스'가 보험급여 등재를 향한 걸음을 재촉하고 있다.관련 업계에 따르면 한국노바티스의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병(Ph+CML, Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia)치료제 셈블릭스(애시미닙)가 국민건강보험공단과 약가협상을 진행 중이다.이 약은 지난 3월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 그리고 4월 약제급여평가위원회를 통과한 바 있다.셈블릭스는 이전 2가지 이상의 티로신키나아억제제(TKI, Tyrosine kinase inhibitor)로 치료를 받은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병치료제로 지난해 6월 국내 허가됐다.만성골수성백혈병은 골수구계 세포가 백혈구를 만드는 과정에서 생긴 악성 혈액질환으로 진행 속도는 느리지만 치료하지 않을 경우 점차 진행되어 급성백혈병으로 진행될 수 있다. 이러한 경우 비장비대 및 빈번한 감염과 출혈 등이 발생할 수 있다.현재 만성골수성백혈병 환자 치료에는 TKI가 사용되는데 불내성 또는 내성으로 인해 치료가 제한될 수 있고 치료 차수가 길어질수록 실패율이 증가한다. 연구 결과에 따르면 2차 치료 환자군의 최대 70%가 2년 이내에 주요 분자학적 반응(MMR, Major Molecular Response)을 달성하지 못한 것으로 나타났다.기존 TKI가 ATP 결합부위의 돌연변이로 인한 내성이 발생할 가능성이 있었던 반면, 셈블릭스는 알로스테릭 결합을 통해 ABL1의 미리스토일 포켓에 특이적으로 결합해 백혈구를 증식시키는 근본 원인인 BCR-ABL1의 활성을 억제하는 기전으로 STAMP(Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket, ABL 미리스토일 포켓 특이 표적)억제제로도 불린다.이를 통해 BRC-ABL1에 높은 특이성을 보이며 기존 치료제에서 발생하던 만성골수성백혈병 환자의 내성 및 불내성과 관련된 BCR-ABL1 유전자의 돌연변이로 인한 내성 발생 가능성이 낮다.한편 셈블릭스는 최소 두 가지 이상의 TKI 치료를 받은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병 환자에서 임상적 유용성과 안전성 프로파일을 확인한 ASCEMBL 3상 연구를 통해 유효성을 입증했다.연구 결과, 셈블릭스는 대조군인 보수티닙 투여군 대비 24주차 MMR 비율을 약 2배 개선한 것으로 나타났으며 이상 반응으로 인한 투여 중단 비율에서도 셈블릭스군은 5.8%로 대조군의 21.1% 대비 약 1/4 수준으로 감소시키며 안전성 프로파일까지 확인했다.김동욱 을지대학교병원(의정부, 강남, 대전) 혈액내과 교수는 "4세대 표적항암제인 셈블릭스는 임상 연구를 통해 기존 표적항암제 대비 높은 주요유전자반응 달성 및 장기 지속 효과 등 임상적 유용성과 부작용이 비교적 적은 안전성까지 확인한 만큼 기존 환자와 의료진들의 미충족 수요를 해결해 줄 수 있는 치료제가 될 것"이라고 설명했다.

2023-05-11 06:00:32

어윤호

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