[데일리팜=어윤호 기자] 발작성야간혈색소뇨증(PNH)치료제 '울토미리스'의 중증근무력증(gMG) 적응증이 국내 도입될 것으로 예상된다. 관련업계에 따르면 한국아스트라제네카는 식품의약품안전처에 울토미리스(라불리주맙)의 항-아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성인 성인 전신 중증근무력증 적응증 추가 신청을 준비중이다. 울토미리스의 근무력증 적응증은 2022년 4월 미국 FDA, 같은 해 9월 EU 집행위원회로부터 승인을 획득한 바 있다. 중증근무력증은 환자를 쇠약하게 만드는 만성적인 희귀 자가면역성 신경근육질환으로 근육 기능의 상실과 중증 약화를 유발한다. 항-아세틸콜린 수용체 항체 양성 환자는 전체 gMG 환자의 약 80%를 차지한다. CHAMPION-MG 임상 3상에서 나온 긍정적인 결과를 기반으로 한다. 울토미리스는 환자의 일상 활동 수행능력을 평가하는 환자 보고 척도인 MG-ADL(Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living Profile) 총점수의 26주 변화 면에서 위약보다 우수한 것으로 나타났다. 울토미리스의 안전성 프로파일은 위약과 유사했으며 앞서 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)에 대한 3상 연구에서 관찰된 것과 일치했다. 울토미리스를 투여받은 환자에서 가장 흔한 이상반응은 상기도감염, 설사 등이다. 한편 중증 근무력증은 인구 10만명 당 약 5명에게 발생하는 희귀질환으로, 전연령층에서 나타날 수 있다. 아이를 비롯해 노인까지 근력이 떨어지는 증상이 면역계질환으로 초래된다. 전신성 중증 근무력증은 예측 불가능한 만성 자가면역성 질환의 일종으로 발병을 유도하는 자가항체들이 시냅스 후막에서 특정한 단백질들을 표적으로 작용해 신경근 접합부에서 시냅스 전달이 손상될 수 있는 만큼, 주요 국가들은 앞다퉈 개발 중인 후보물질들을 신속심사 대상 및 희귀의약품으로 지정하고 있는 상황이다. 현재 근무력증 치료제 개발 현황을 살펴보면 아젠엑스의 '에프가티지모드'가 미국 FDA 승인을 획득했다. 뒤를 이어 존선앤드존슨의 '니포칼리맙'도 상용화에 근접하고 있다. 또 이뮤노반트가 국내사 한올바이오파마로부터 기술이전 받은 '바토클리맙' 역시 3상을 완료했다.

[데일리팜=정새임 기자] 파마에센시아코리아(대표 문학선)는 지난 8일부터 11일까지 독일에서 열린 유럽혈액학회(EHA)에서 하이드록시우레아 치료 경험이 없거나 치료에 실패한 국내 환자를 대상으로 베스레미의 혈액학적 반응 및 분자생물학적 반응을 비교 평가한 연구자 주도 임상 결과 등을 공개했다고 15일 밝혔다. 진성적혈구증가증은 골수 내 줄기세포의 돌연변이 유전자로 인해 적혈구, 백혈구, 혈소판 등이 만성적으로 과도하게 생성되는 희귀 혈액암이다. 국내 환자 수는 약 4000명이다. 기존 치료제인 하이드록시우레아 치료 실패 후 적합한 2차 치료제가 없어 미충족 수요가 높다. 하이드록시우레아는 혈구 수치를 초기에 빠르게 감소시키지만 혈액학적 반응이 오래 지속되지 않아 진성적혈구증가증의 치료 목표인 혈전증과 심혈관계 합병증 또는 질병 질행 예방에 어려움이 있었다. 이번 유럽혈액학회에서는 국내 진성적혈구증가증 환자를 대상으로 대한혈액학회 산하 골수증식종양연구회의 연구자 주도 임상이 발표됐다. 연구에는 하이드록시우레아 치료 경험이 없는 환자와 치료에 실패한 국내 환자 99명이 참여해 베스레미의 혈액학적 반응 및 분자생물학적 반응을 비교 평가했다. 환자들은 250mcg(마이크로그램) 용량으로 투약을 시작해 2주 뒤 350mcg, 4주 뒤 500mcg로 증량하며 약 48주간 베스레미를 투약했다. 연구 결과, 36주차까지 하이드록시우레아 치료에 실패한 환자군은 치료경험이 없는 환자군과 비교해 낮은 완전혈액학적 반응을 보였으나 36주 이후부터 두 환자군 사이 격차가 줄어드는 추세를 보였다. 48주차에는 이전 치료 경험이 없는 환자군에서 완전혈액학적 반응이 68.97%, 하이드록시우레아 치료에 실패한 환자군에서는 56.52%로 나타났다. 하이드록시우레아 치료 실패 후 베스레미 투여시에도 시간이 지날수록 혈액학적 반응률이 상승하여, 높은 혈액학적 반응을 보였고, 유의한 이상반응은 보고되지 않았다. 베스레미는 진성적혈구증가증의 질병 진행을 일으키는 골수 내 변이된 세포를 선택적으로 제거하는 3세대 모노-페길화 인터페론이다. 2021년 국내 허가를 받고 지난 3월 급여 절차를 시작했다. 해당 연구의 수석 연구자인 이성은 가톨릭대학교 서울성모병원 혈액내과 교수는 "연구자 주도 임상 연구에서 베스레미가 하이드록시우레아 치료경험이 없는 환자뿐 아니라 하이드록시우레아에 실패한 환자에게도 효과적인 장기 치료 옵션임을 확인할 수 있었다"고 말했다.

[데일리팜=황진중 기자] 동아에스티는 미국 당뇨학회(ADA)에서 비만 신약 후보물질 'DA-1726'의 전임상시험 결과를 포스터 형식 등으로 발표한다고 밝혔다. ADA는 오는 23일(현지시간)부터 26일까지 미국 샌디에이고 컨벤션 센터에서 개최된다. 올해로 83회를 맞은 국제학술대회다. DA-1726은 동아에스티의 미국 자회사 뉴로보 파마슈티컬스가 개발 중인 비만 신약 후보물질이다. GLP-1 수용체와 글루카곤 수용체에 동시에 작용하는 약물이다. 식욕을 억제하고 인슐린 분비를 촉진해 체중 감소와 혈당 조절을 유도하는 후보물질이다. 동아에스티와 뉴로보는 DA-1726의 전임상 비만 동물 모델시험에서 경쟁약물인 세마글루타이드 대비 우수한 체중감소효과를 확인했다. 에너지 대사에 관여하는 지표들도 개선된 점을 발표할 예정이다. 뉴로보는 DA-1726의 글로벌 임상 1상시험계획을 올해 하반기에 신청할 계획이다. 뉴로보 파마슈티컬스 관계자는 "글로벌 임상 1상은 2024년 상반기에 진행할 방침"이라고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 전신성 중증 근무력증 신약 '로자놀릭시주맙'이 희귀의약품으로 지정됐다. 식품의약품안전처는 최근 UCB의 전신성 중증 근무력증(gMG) 치료제 '로자놀릭시주맙(rozanolixizumab)'을 희귀의약품으로 지정했다고 공고했다. 대상 적응증은 항아세틸콜린 수용체 또는 항근육 특이 티로신키나제 항체 양성이며 코르티코스테로이드 또는 비스테로이드성 면역억제제에 추가 요법이 필요한 환자의 전신 중증 근무력증의 치료이다. 이 약은 지난 1월 미국 FDA로부터 신속심사 대상으로 지정됐으며 현재 일본에서 허가 절차를 진행 중이다. 로자놀릭시주맙은 신생 Fc수용체(FcRn)를 표적으로 작용하는 피하주사용 모노클로날 항체의 일종으로 3상 임상을 통해 유효성을 입증했다. 중증 근무력증은 인구 10만명 당 약 5명에게 발생하는 희귀질환으로, 전연령층에서 나타날 수 있다. 아이를 비롯해 노인까지 근력이 떨어지는 증상이 면역계질환으로 초래된다. 이 질환 환자의 60%는 눈 근육에서 증상이 시작된다. 특히 눈꺼풀이 쳐지는 안검하수와 물체가 이중으로 보이는 복시가 나타날 수 있다. 전신성 중증 근무력증은 예측 불가능한 만성 자가면역성 질환의 일종으로 발병을 유도하는 자가항체들이 시냅스 후막에서 특정한 단백질들을 표적으로 작용해 신경근 접합부에서 시냅스 전달이 손상될 수 있는 만큼, 주요 국가들은 앞다퉈 개발 중인 후보물질들을 신속심사대상 및 희귀의약품으로 지정하고 있는 상황이다. 한편 현재 근무력증 치료제 개발 현황을 살펴보면 아젠엑스의 '에프가티지모드'가 미국 FDA 승인을 획득했다. 뒤를 이어 존선앤드존슨의 '니포칼리맙'도 상용화에 근접하고 있다. 또 이뮤노반트가 국내사 한올바이오파마로부터 기술이전 받은 '바토클리맙' 역시 3상을 완료했다.

[데일리팜=이탁순 기자] & 65279;아시아 최초의 CRO(시믹홀딩스) 창립자인 카즈오 나카무라(Kazuo Nakamura, Chairman & CEO)는 지난 9일 시믹코리아(대표 박혜숙)를 방문해 의료산업 미래를 예측하며 혁신을 주도하기 위한 플랫폼으로 비즈니스 모델인 'PHVC(Personal Health Value Creator)'를 제시했다고 밝혔다. PHVC(Personal Health Value Creator)는 최신 기술을 기반으로 개인의 건강가치를 증강시키는 플랫폼으로, 지난 코로나 펜데믹 시기에 질병 추적과 PCR 테스트 등의 진단, 백신의 신속한 접종 등을 통해 코로나를 극복하는 플랫폼으로 그 가치를 발휘했다는 설명이다. 더 나아가 기술기반 데이터의 활용으로 임상에서 수집하기 어려운 질병 정보의 수집과 임상과 환자를 더 긴밀히 연결해 주는 매개체 역할을 하는 등 개인의 건강가치를 더욱 극대화할 수 있는 서비스를 제공할 수 있다고 회사 관계자는 전했다. 시믹코리아는 시믹그룹이 해외에 설립한 최초의 지사로서, 지난 25년간 수많은 인재를 발굴 양성하고 신약개발에 솔루션을 제공하며 의학발전에 기여해 오고 있다. 나카무라 CEO는 건강하고 활기찬 모습으로 지난 25년간 시믹코리아의 성과와 현재 진행중인 이니셔티브, 미래비전을 이번 타운홀 미팅에서 설명했다. 또한 직원들로부터의 많은 질문에도 친절하고 성의있는 상호간 커뮤니케이션을 통해 비즈니스 모델에 대한 이해도를 높여주었고, 새로운 비즈니스 모델로 한층 더 성장해 나갈 'CRO 비즈니스의 미래비전'을 제시했다는 후문이다.

[데일리팜=이탁순 기자] & 65279;시믹코리아(대표 박혜숙)는 지난 9일 타운홀 미팅에서, 직원들을 위해 'Meditation & 8211; Becomes you, Now'라는 주제로 특별강연을 진행했다고 밝혔다. 이번 특별강연은 직원복지를 우선시하고 조화로운 업무환경을 조성하기 위한 시믹그룹의 웰빙 등 신념 실천의 일환이라는 설명이다. 직원들은 요가와 명상프로그램을 위해 특별하게 조성된 사무공간에서, 팬데믹이후 오랜만에 만난 동료들과 함께 건강한 요가를 통해 몸의 긴장을 풀었다. 또한 상호간 따스한 포옹으로 동료간 사랑과 존중을 마음으로 공유하는 시간을 가졌다. 직원 A씨는 "직장에서 명상을 통한 마음챙김 시간을 가진 것이 짧은 시간이었지만 재충전하고 마음을 비우고 새로운 집중력으로 업무에도 접근할 수 있었다. 내겐 선물이었다"라고 말했다. 프로그램을 리딩한 명상관련 전문기업은 "시믹코리아 직원들의 집중력은 뛰어났다"면서 "시믹코리아에서 느꼈던 직원들의 맑고 몰입된 파장의 기운에 감동했다. 구글을 능가하는 회사로 성장하시길 기원한다"고 소감을 남겼다. 박혜숙 대표는 "명상을 통한 '마음챙김'을 통해 직원들이 스트레스를 관리하고 몰입도를 높여 평온함, 집중력 향상, 회복 탄력성을 증진함으로써 스스로 긍정적인 업무환경을 조성할 수 있다"고 설명했다. & 160; 특히 직원의 기여가 회사의 성공을 만든다는 점을 강조하며& 160; "우리는 함께 신약개발과 보건 의료의 미래를 변화시키고 지형을 형성할 수 있는 힘을 가지고 있다"면서 "우리의 높은 의식과 전문 지식을 통해 계속해서 변화하고 새로운 도전을 함께 열어 나갈 수 있다고 확신한다"고 마무리했다. 회의가 끝나갈 무렵, 펜데믹 이후 모처럼 만난 동료들과 '치피새(치킨,피자,샐러드)' 파티로 새로운 목적의식과 직원들 간의 화합으로 마무리됐다.

[데일리팜=정새임 기자] 폐암·유방암과 달리 위암은 상대적으로 항암 신약 발전의 혜택을 받지 못한 암종으로 꼽힌다. 지난 10년간 HER2 유전자 음성 전이성 위암 환자의 1차 표준치료는 항암화학요법이었다. HER2 표적항암제를 제외하곤 마땅한 신약이 없었다는 의미다. 그런데 최근 위암 치료에서 변화가 일고 있다. 면역항암제 '옵디보'가 1차 옵션으로 올라선 데 이어 다른 면역항암제 '키트루다'도 긍정적인 결과를 얻었다. 새로운 단백질을 타깃한 표적치료제도 등장할 전망이다. 지난 2일(현지시간)부터 닷새간 열린 '미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2023)'에서는 위암 분야에서 주목할 만한 연구 2건이 발표됐다. CLDN18.2(클라우딘18.2) 표적항암제 '졸베툭시맙' 3상 임상과 키트루다 위암 1차 치료에 대한 3상 결과다. 졸베툭시맙은 아스텔라스가 개발 중인 신약으로 항암제 최초로 CLDN18.2를 표적한다. 클라우딘18.2는 주로 위암 세포 표면에 존재하는 단백질로 정상 세포에도 존재하지만 특정 악성 종양에서 높은 수준으로 발현된다. 암 세포의 증식, 분화, 전이 등에 관여하는 것으로 알려졌다. 올해 발표된 GLOW 임상은 CLDN18.2 양성을 보인 진행성·전이성 위암 환자 507명을 대상으로 졸베툭시맙+CAPOX(카페시타빈+옥살리플라틴) 병용요법을 CAPOX 단독요법과 비교한 결과다. 등록된 환자 중 78%는 PD-L1 CPS가 5 미만이었다. 1차 평가지표인 무진행생존기간(PFS) 중앙값은 졸베툭시맙군 8.2개월로 대조군 6.8개월 대비 유의하게 길었다(HR=0.69). 24개월 시점에서 졸베툭시맙군의 무진행생존 비율은 14%로 대조군 7% 대비 두 배 높았다. 2차 평가지표인 전체생존기간(OS)은 졸베툭시맙군 14.4개월, 대조군 12.2개월로 사망 위험을 23% 낮췄다(HR=0.77). 그 외 졸베툭시맙군은 53.8%의 반응률과 6.3개월의 반응지속기간을 보였다. 류민희 서울아산병원 종양내과 교수는 데일리팜과 인터뷰에서 "졸베툭시맙은 PFS뿐만 아니라 OS에서도 우월성이 관찰돼 긍정적인 효과를 볼 수 있을 것으로 기대된다"며 "부작용 측면에서는 기존 약제와 다른 이상반응이 구역구토로 빈도가 높은 편이었지만 관리가능한 수준으로 보여진다. 클라우딘 단백질이 정상 세포에도 분포하고 있기 때문에 이같은 부작용을 유발한 것으로 보여진다"고 설명했다. 또 하나의 주목할 임상은 키트루다 위암 1차 치료에 대한 KEYNOTE-859 3상 임상이다. 이 임상은 앞서 MSD가 동일한 치료 차수에서 실패한 KEYNOTE-062 임상을 디자인을 바꿔 성공시켰고, 이를 한국 의료진이 주도했다는 점에서 의미가 크다. 임상은 HER2 음성 위암 환자를 대상으로 키트루다에 항암화학요법인 CAPOX 또는 5-FU(플루오로우라실)을 병용해 항암화학요법 단독군과 비교했다. PD-L1 CPS 점수에 따른 효과도 측정했다. 1차 평가지표는 전체생존(OS)이다. 임상 결과 전체 키트루다군의 전체생존기간 중앙값은 12.9개월로 위약 대비 사망 위험을 22% 줄였다(HR=0.78). 키트루다의 효과는 CPS 수치가 높을 수록 커졌다. CPS 1~10점 사이인 환자군에서 위험비는 0.83이었으며, CPS 10점 이상 환자군에서 위험비는 0.64로 나타났다. CPS 10점 이상 환자군에서는 키트루다로 사망 위험을 35%까지 낮췄다는 의미다. 이 외에도 키트루다군은 PFS 등 2차 주요평가변수에서도 유의미한 효과를 입증했다. 앞서 다른 면역항암제 '옵디보'가 CPS 5점 이상인 환자에서 효과를 입증하고 위암 1차 적응증을 획득한 바 있다. 키트루다는 옵디보보다 늦게 입증에 성공했지만, PD-L1 CPS 1~4점 환자를 포함했다는 점에서 의미가 있다는 설명이다. 해당 연구를 주도한 라선영 연세암병원 종양내과 교수는 "키트루다가 CPS 1~4점 환자를 포함한 환자군에서도 위험비 0.83으로 개선을 보였다는 점에서 CPS 1점 이상은 면역항암제를 써도 되겠다는 확신을 준 결과라고 본다"고 덧붙였다. 이들은 향후 졸베툭시맙의 등장으로 CPS 점수에 따른 효과적인 치료 전략을 짤 필요가 있다고 입을 모았다. 라 교수는 "앞으로의 숙제는 CLDN18.2 양성이면서 PD-L1도 양성인 환자군을 어떻게 치료할 것인지에 대한 합의를 이루는 것"이라고 말했다. 류 교수도 "졸베툭시맙과 면역항암제를 쓸 수 있는 영역이 일부 겹치는데 CPS 5~10점 환자군에서는 두 약제의 효과가 비슷할 것으로 보여 부작용 측면을 따져봐야 할 것 같다. 10점 이상이라면 면역항암제가 확실히 더 효과적으로 보여진다"고 답했다.

[데일리팜=황진중 기자] 한미약품은 비알코올성지방간염(NASH) 신약 후보물질 '에피노페그듀타이드'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙으로 지정받았다고 13일 밝혔다. 에피노페그듀타이드는 인슐린 분비와 식욕 억제를 돕는 GLP-1 수용체와 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤 수용체를 동시에 활성화하는 이중 작용제다. 지난 2020년 8월 MSD로 기술이전됐다. 이번 패스트트랙 지정은 MSD가 주도했다. 패스트트랙은 치료제가 없어 의료미충족 수요가 높은 질환을 타깃으로 개발되고 있는 신약 후보물질의 심사를 신속하게 진행하기 위한 제도다. 이번에 패스트트랙으로 지정된 에피노페그듀타이드의 임상 2a상시험은 최근 마무리됐다. MSD는 오는 21일(현지시간)부터 24일까지 오스트리아 빈에서 개최되는 유럽간학회(EASL)에서 비알코올성지방간질환(NAFLD)을 가진 성인 환자를 대상으로 에피노페그듀타이드를 연구한 임상 2a상시험 결과를 구두로 발표할 예정이다. MSD는 임상 2a상 외에 추가로 에피노페그듀타이드 임상 2b상을 이달 내에 개시할 방침이다.